Lék společnosti proqr - qr010Holandská společnost ProQR vyvíjí nový lék QR-010 pro pacienty s cystickou fibrózou, kteří mají mutaci deltaF508. Princip nové léčby spočívá v opravě přepisovaného genu, tedy na úrovni nukleové kyseliny RNA, která po své korekci umožní tvorbu normálního zdravého chloridového kanálku (proteinu CFTR). Lék QR-010 je podáván inhalační cestou přes inhalátor PARI eFlow. Klinický výzkum nového léku začíná a v roce 2015 vstoupil do fáze I. klinického testování , která si klade za hlavní cíl zhodnotit bezpečnost a snášenlivost léčby QR-010. Do studie vstoupí celkem 64 dospělých pacientů z Evropy a Spojených států, kteří jsou homozygoti (mají dvě mutace) deltaF508. Účastnit se bude i Centrum CF v Praze Motole.


Doplňující studie firmy ProQR se zaměří na sledování účinnosti léčby, která bude hodnocena za pomoci měření rozdílů nosních potenciálů (tzv. NPD; metoda, jak měřit změny na chloridovém kanále na nosní sliznici). Studie se zúčastní jak homozygoti, tak heterozygoti sjednou mutací deltaF508. Tato studie má začít na podzim 2015 v USA.

Info pro pacienty
QR-010 je experimentální léčba, která je vyvíjena pro pacienty s alepoň jednou mutací deltaF508.
Nyní není pro pacienty dostupná - probíhá první fáze klinické studie.
Pokud budou výsledky studie významné a povzbudivé, výzkum bude pokračovat fází II s předpokládaným větším počtem pacientů.

Současná studie fáze I je krátkodobá, dvojitě zaslepená, což znamená, že ani pacient, ani doktor neví, zda pacient inhaluje lék nebo placebo.

Odkaz na web PROQR

Studie můžete později sledovat na www.clinicaltrials.gov