Novinky

Poradní komise americké FDA doporučuje schválení kombinace léků Ivacaftor/Lumacaftor!

Poradní komise americké FDA doporučuje schválení kombinace léků   Ivacaftor/Lumacaftor! - zkumavky s novou molekulou a zkumavky12.5. 2015 poradní komise amerického FDA (Food and Drug Administration) hlasovala v poměru hlasů 12:1 ve prospěch schválení potencionální léčby kombinací léků ivacaftor/lumacaftor (název Orkambi)

Přestože je doporučení komise důležitou součástí procesů posuzování ve FDA, její rozhodnutí není zavazující.

Číst dál...

FDA stanovil 5. července 2015 pro posouzení lumacaftoru a ivacaftoru pro léčbu delF508

FDA stanovil 5. července 2015 pro posouzení lumacaftoru a ivacaftoru pro léčbu delF508 - vědec se vzorcem molekulyAmerický úřad FDA (Food and Drug Administration) stanovil datum 5. července 2015 pro posouzení kombinace dvou léků lumacaftoru a ivacaftoru pro léčbu nejčastější mutace CF delF508. Zatím se bude jednat o procesu schvalování pro pacienty starší 12 let a takové, kteří mají obě dvě mutace genu stejné tj. jsou homozygoti delF508.

Číst dál...

Léčba Orkambi pro CF pacienty s dvěma mutacemi delF508 (a starší 12 let) byla schválena Evropskou komisí

FDA stanovil 5. července 2015 pro posouzení lumacaftoru a ivacaftoru pro léčbu delF508 - vědec se vzorcem molekulyV Evropě žije okolo 12 000 pacientů starší 12 let se dvěma stejnými mutacemi delF508, které jsou nejčastější mutací u CF. Orkambi cílí na zakladní příčinu nemoci - defektní gen a jím kodovaný protein známý jako CFTR. V červenci americký FDA (Food and Drug Administration) schválil Orkambi pro pacienty se 2 mutacemi delF508 starší 12 let, kterých je asi 8500 v USA, což představuje skoro třetinu všech CF pacientů v státech.

Číst dál...

Protein blokující efektivitu experimentálního léku Lumacaftor od firmy Vertex objeven.

Protein blokující efektivitu experimentálního léku Lumacaftor od firmy   Vertex objeven. - vedec pipetuje do zkumavek pro analyzu vzorku

Navzdory všem snahám navrhnout efektivní léky nápomocné léčbě pacientů s cystickou fibrózou a jejich defektního CFTR proteinového kanálu jsou některé léky zmařeny mechanismy řízenými jinými proteiny v buňkách.
 Skupina vědců z oddělení Genetiky Národního ústavu pro zdraví doktora Ricardo Jorge z Portugalska nedávno publikovala v Science Signaling článek, který identifikoval mechanismy stojící na pozadí rezistence k léčbě látkou VX-809 firmy Vertex Pharmaceuticals.

Číst dál...