FDA stanovil 5. července 2015 pro posouzení lumacaftoru a ivacaftoru pro léčbu delF508 - vědec se vzorcem molekulyV Evropě žije okolo 12 000 pacientů starší 12 let se dvěma stejnými mutacemi delF508, které jsou nejčastější mutací u CF. Orkambi cílí na zakladní příčinu nemoci - defektní gen a jím kodovaný protein známý jako CFTR. V červenci americký FDA (Food and Drug Administration) schválil Orkambi pro pacienty se 2 mutacemi delF508 starší 12 let, kterých je asi 8500 v USA, což představuje skoro třetinu všech CF pacientů v státech.

 

Lék je již druhým, který napravuje vaný CFTR protein. První lék ivacaftor (Kalydeco®) byl schválen pro pacienty s některými vzácnějšími mutacemi.

Orkambi je kombinace ivacaftoru a lumacaftoru. U lidí s dvěma mutacemi delF508 lék zlepšuje plicní funkce a průkazně snižuje četnost plicních infekcí, které mohou vést k častým hospitalizacím a zhoršení plicního onemocnění.

Český SUKL již provedl registraci léku (detail zde). Hrazení léku pojišťovnami pro české pacienty není zatím dojednáno.