vedec zkouma vzorek na mikroskopuLéčba Kalydecem zlepšuje kapacitu a flexibilitu dýchacích cest u pacientů s CF a mutací G551D, jak ukazuje výsledek studie (více zde).
U CF způsobuje absence funkčního CFTR proteinu hromadění hustého hlenu, který ucpává plíce. Abnormality v hladkém dýchacím svalstvu, včetně navýšení hladké svalové hmoty, reakce na bronchodilatika a plicní hyperaktivita jsou také často přítomné u CF pacientů.

 

Vědci předpokládali, že ztráta funkčnosti CFTR je hlavní příčinou vedoucí k defektům v hladkém dýchacím svalstvu a obnovení činnosti CFTR by snížilo napětí hladkého svalstva u CF.
Studie proběhla s 12 dospělými CF pacienty a porovnávaly se výsledky měřením před medikací Kalydecem a po 48 hodinách na Kalydecu.
Výsledky ukázaly, že ivacaftor (Kalydeco) rychle obnovuje funkci CFTR proteinu a snižuje koncentrace chloridů v potu. Zvýšená funkce CFTR kanálu byla doprovázena znatelnými zlepšeními v obstrukci dýchacích cest.
Vědecký tým také hodnotil svalové funkce na tkáni odebrané z plic a pozoroval, že rychlost cevní plusní vlny a tvz. index zesílení (používané k měření cévní tuhosti) se snížily po obnovení CFTR funkce.
Shrnuto, léčba Kalydecem vyvolala rychlé zlepšení v kapaitě a flexibilitě periferních dýchacích cest a svalového napětí. Předpokládá se, že ztráta funkčnosti CFTR může být primárním mechanisme způsobujícím zvýšené napětí v hladkém svalstvu u CF pacientů.  (detail zde)