FDA stanovil 5. července 2015 pro posouzení lumacaftoru a ivacaftoru pro léčbu delF508 - vědec se vzorcem molekulyAmerický úřad FDA (Food and Drug Administration) schválil užívání Orkambi - kombinace dvou léků lumacaftoru a ivacaftoru pro léčbu nejčastější mutace CF delF508. Zatím se jedná o léčbu pro pacienty starší 12 let a takové, kteří mají obě dvě mutace genu stejné tj. jsou homozygoti delF508.

 

Kombinace léků se prokázala jako účinná, a bude to první terapie cílící na základní defekt způsobující CF u lidí se dvěma mutacemi delF508. Jen v USA se léčba může týkat až 8500 pacientů. Více na CFF.org